Меню

В БЕЛАРУСИ НАРУШАЕТСЯ ПРАВО НА ЖИЗНЬ И ЗДОРОВЬЕ ЛЮДЕЙ СО СМА.

Благодаря Mari Zvanko и отклику Белорусский Хельсинкский Комитет. Права человека в Беларуси проблема отсутствия доступа к препаратам людям, в частности, детям со СМА отображена в "АЛЬТЕРНАТИВНОМ ДОКЛАДЕ коалиции белорусских НГО о выполнении Республикой Беларусь Конвенции о правах ребенка".

В Беларуси нарушается право на жизнь и здоровье людей со СМА. Целиком доклад по ссылке — https://humanconstanta.by/wp-content/uploads/2020/01/by_alternative_report_crc.pdf

Напоминаем:

Сегодня в мире существуют уже три эффективные терапии. И они доступны пациентам из многих стран, но не в Беларуси.

На январь 2020 года клинически доказано, что эти препараты дают людям, больным СМА, перспективу на качественную, долгую, социально-активную и продуктивную жизнь. Отказ в препарате — это смертный приговор для пациентов со СМА в Беларуси.

Существующие терапии НЕ излечивают от СМА, однако эффективность препаратов интерпретируется и заключается в том, что препараты останавливают прогресс заболевания. И чем раньше человек со СМА получит лекарство, тем больше двигательных функций он: 1) сохранит; 2) не утратит. И, главное, тем дольше он проживет, не умрет.

SPINRAZA™ (nusinersen)

23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA), позже и EMA (аналогичная организация в Европе) одобрили препарат Спинраза (Spinraza) ( 6 инъекций в первый год и каждые 4 месяца всю жизнь) — первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).

Nusinersen ( торговое наименование – Спинраза (Spinraza)) – препарат, одобренный для поддерживающей терапии СМА для всех типов и возрастов. Спинраза (Spinraza) эффективна. Основная цель препарата — остановить прогрессирование заболевания СМА. В подавляющем большинстве случаев эта цель достигнута пациентами.

Согласно резюме Европейского Агентства по лекарственным средствам из отчета по оценке лекарственных препаратов в отношении препарата Спинраза (Spinraza) (EMA/736370/2017) Европейская комиссия еще 30 мая 2017 года выдала регистрационное удостоверение на Спинраза (Spinraza), действующее на всей территории Европейского Союза.

Из данного резюме следует, что Спинраза (Spinraza) приводит к клинически значимым улучшениям у маленьких детей с различной степенью тяжести заболевания, в связи с чем Агентство постановило, что положительный эффект от использования Спинраза (Spinraza) превышает риски, и рекомендовало одобрить его для использования в ЕС (что и было сделано 30.05.2017).

При лечении бессимптомных детей и детей со СМА 1 типа зафиксированы случаи, когда действие Спинразы (Spinraza) гарантировало в результате условное нормальное развитие, такое же как и условно здоровых детей. Зафиксированы также и многочисленные случаи, когда значительные эффекты возникали после длительного времени применения и/или увеличения дозы параллельно систематической реабилитации.

По состоянию на май 2019 года препарат Спинраза (Spinraza) стал доступен для пациентов в системах общественного здравоохранения более чем в 50 странах ( все страны ЕС, США, Канада, Австралия, Великобритания, Китай, Россия и другие [ https://smauk.org.uk/…/Biogen%20Update%20on%20Global%20Acce… ] ).

Во всех странах, с которыми граничит Республика Беларусь ( Польша, Россия, Украина, Литва, Латвия), препарат Спинраза (Spinraza) зарегистрирован и предоставляется общественным здравоохранением пациентам безвозмездно.

Стоимость Спинразы (Spinraza) около (зависит от страны) 550 000 EUR на первые два года (6 уколов в первый год) и в каждые последующие ( 4 укола в год) около 210 000 евро ежегодно.

До момента регистрации Спинразы (Spinraza) в Республике Беларусь предлагаемая CIP стоимость для закупки — 70 000 евро за одну ампулу, включая стоимость доставки (фрахта).

Существуют страны, где Национальные министерства/системы здравоохранения договаривались на значительное снижение цены для закупки n-ного количества ампул.

ZOLGENSMA

Золгенсма (Zolgensma) — первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат разработан компанией Novartis для однократного применения (одна инъекция на всю жизнь).

На данный момент, январь 2020 года, продажи Zolgensma разрешены только в США (одобрен регулятором FDA и зарегистрирован в США), где стоимость одноразового препарата составляет 2,100 000 USD. Также в январе 2020 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запускает программу бесплатного распределения препарата Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Эта программа будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены.

Zolgensma не лечит SMA, препарат не восстанавливает поврежденный ген SMN1, что, в свою очередь, является причиной заболевания: белок, необходимый для поддержания связи между спинным мозгом и мышцами, не вырабатывается. Zolgensma, так же как и Spinraza, увеличивает количество недостающего белка. В результате это останавливает прогрессирование заболевания. Таким образом, ребенок со СМА при ранней интервенции развивается условно нормально, но при этом все еще является больным СМА.

RISDIPLAM

Рисдиплам (Risdiplam) — препарат, применяемый в жидкой форме перорально и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма.

Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.

7 января 2019 года компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам (Risdiplam) регулирующим органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе.

В ноябре 2019 года подана заявка на регистрацию препарата в американские регулирующие органы (FDA). FDA гарантировало ускоренное приоритетное рассмотрение заявки. Решение регулятора ожидается не позднее 24 мая 2020 года.