Меню

САМЫЕ ЧАСТЫЕ СРЕДИ САМЫХ РЕДКИХ

Эта картинка — прекрасная иллюстрация тому, что вообще сейчас происходит.

Здесь Милана, Даша и София. С недавно выставленным диагнозом СМА 1 типа. Все семьи открыли сбор на Spinraza/Zolgensma ( как получится ), как, собственно, и рекомендовали чиновники из Министерство Здравоохранения семьям со СМА. Конечно же, ни один фонд в Беларуси не поддержал такие сборы в виду суммы и иных факторов. Сумма к сбору – 2 миллиона долларов. Коммуникация Минздрава с пациентами заканчивается тем, что их просто кидают в открытый космос.

У Миланы, Даши и Софии с самой агрессивной формой СМА нет времени ждать пока чиновники договорятся, примут решения и так далее. Да, есть сейчас подвижки, есть переговоры, ожидания, обещания, но только вот времени нет. Без лекарств дети окажутся на аппарате ИВЛ или погибнут.

Невозможно принимать за успех или за позитив ситуацию, когда жизни людей зависят на 100% от стратегий, политтехнологий, манипуляций, схем, мнений, решений, интересов/ конфликтов интересов и так далее. Ведь все же так четко, прямолинейно — есть болезнь и есть лекарства. Есть жизнь с препаратами и есть смерть/потеря двигательных функций без них.

Мы просто забыли, что такое Гуманизм? Гуманизм в данном случае подразумевает решение финансовой проблемы , а не поиск и декларирование причин почему государство не помогает: нет денег, не эффективно, нецелесообразно, компания не выходит на коммуникацию и т.д.

Ни одна из существующих терапий не доступна на территории Беларуси для пациентов со СМА. Также на момент января 2020 года не доступно белорусам и участие в программе расширенного доступа на территории Беларуси, потому как эта программа (PAA/CUP) для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется.

Вступайте в группы сборов, все подробности здесь: 

https://instagram.com/dasha_sma1_help?igshid=1rklmnss2yo1b

https://instagram.com/sofia_win_sma?igshid=1ip406h31ooqw

https://instagram.com/milanawinsma?igshid=r93e78k2h9q1

Cпинальная мышечная атрофия (СМА) ― генетическое нервно-мышечное заболевание, приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий характер с дебютом в разном возрасте. Слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен. В зависимости от тяжести симптомов выделяют 5 основных типов: СМА 0, СМА 1, СМА 2, СМА 3, СМА 4. Чем раньше проявляются первые признаки болезни, тем ярче выражены симптомы, тем они тяжелее и тем быстрее прогрессирует заболевание.

Важно. Самые острые типы: СМА 0 и СМА 1 до 2016 года сих пор имели самую высокую смертность, считались смертельными. В настоящее время с использованием современных стандартов медицинской помощи (респираторная поддержка, нутритивная поддержка, систематическая реабилитация) и существующих во многих странах (но не в Республике Беларусь) терапий большинство детей со СМА 1 остаются в живых и развиваются условно нормально.

Жизни и здоровье белорусов-пациентов со СМА сегодня зависят от возможности получить лечение одним из препаратов. Их жизни и здоровье напрямую зависят от Ваших решений! Ведь сегодня в мире существуют уже три эффективные терапии. И они доступны пациентам из многих стран, но не в Беларуси.

SPINRAZA™ (nusinersen)

23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA), позже и EMA (аналогичная организация в Европе) одобрили препарат Спинраза (Spinraza) ( 6 инъекций в первый год и каждые 4 месяца всю жизнь) — первое в мире средство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).

Nusinersen ( торговое наименование – Спинраза (Spinraza)) – препарат, одобренный для поддерживающей терапии СМА для всех типов и возрастов. Спинраза (Spinraza) эффективна. Основная цель препарата — остановить прогрессирование заболевания СМА. В подавляющем большинстве случаев эта цель достигнута пациентами.

Согласно резюме Европейского Агентства по лекарственным средствам из отчета по оценке лекарственных препаратов в отношении препарата Спинраза (Spinraza) (EMA/736370/2017) Европейская комиссия еще 30 мая 2017 года выдала регистрационное удостоверение на Спинраза (Spinraza), действующее на всей территории Европейского Союза.

Из данного резюме следует, что Спинраза (Spinraza) приводит к клинически значимым улучшениям у маленьких детей с различной степенью тяжести заболевания, в связи с чем Агентство постановило, что положительный эффект от использования Спинраза (Spinraza) превышает риски, и рекомендовало одобрить его для использования в ЕС (что и было сделано 30.05.2017).

При лечении бессимптомных детей и детей со СМА 1 типа зафиксированы случаи, когда действие Спинразы (Spinraza) гарантировало в результате условное нормальное развитие, такое же как и условно здоровых детей. Зафиксированы также и многочисленные случаи, когда значительные эффекты возникали после длительного времени применения и/или увеличения дозы параллельно систематической реабилитации.

По состоянию на май 2019 года препарат Спинраза (Spinraza) стал доступен для пациентов в системах общественного здравоохранения более чем в 50 странах ( все страны ЕС, США, Канада, Австралия, Великобритания, Китай, Россия и другие [ https://smauk.org.uk/files/files/Research/Biogen%20Update%20on%20Global%20Access%20September%202019.pdf ] ).

Во всех странах, с которыми граничит Республика Беларусь ( Польша, Россия, Украина, Литва, Латвия), препарат Спинраза (Spinraza) зарегистрирован предоставляется общественным здравоохранением пациентам безвозмездно, правда не всем, за исключением Польши.

Стоимость Спинразы (Spinraza) около (зависит от страны) 550 000 EUR на первые два года (6 уколов в первый год) и в каждые последующие ( 4 укола в год) около 210 000 евро ежегодно.

До момента регистрации Спинразы (Spinraza) в Республике Беларусь предлагаемая CIP стоимость для закупки — 70 000 евро за одну ампулу, включая стоимость доставки (фрахта).

Существуют страны, где Национальные министерства/системы здравоохранения договаривались на значительное снижение цены для закупки n-ного количества ампул.

ZOLGENSMA

Золгенсма (Zolgensma) — первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат разработан компанией Novartis для однократного применения (одна инъекция на всю жизнь).

На данный момент, январь 2020 года, продажи Zolgensma разрешены только в США (одобрен регулятором FDA и зарегистрирован в США), где стоимость одноразового препарата составляет 2,100 000 USD. Также в январе 2020 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запускает программу бесплатного распределения препарата Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Эта программа будет действовать в странах, где продажи препарата пока не были одобрены.

Zolgensma не лечит SMA, препарат не восстанавливает поврежденный ген SMN1, что, в свою очередь, является причиной заболевания: белок, необходимый для поддержания связи между спинным мозгом и мышцами, не вырабатывается. Zolgensma, так же как и Spinraza, увеличивает количество недостающего белка. В результате это останавливает прогрессирование заболевания. Таким образом, ребенок со СМА при ранней интервенции развивается условно нормально, но при этом все еще является больным СМА.

Доказанная эффективность Zolgensma: https://www.fda.gov/media/126109/download

Безопасность Zolgensma : https://www.fda.gov/media/126130/download

RISDIPLAM

Рисдиплам (Risdiplam) — препарат, применяемый в жидкой форме перорально и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма.

Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN, который играет важную роль в сохранении специализированных нервных клеток (мотонейронов), которые передают сигналы от головного и спинного мозга к скелетным мышцам, создавая возможность двигаться.

7 января 2019 года компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам (Risdiplam) регулирующим органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе.

В ноябре 2019 года подана заявка на регистрацию препарата в американские регулирующие органы (FDA). FDA гарантировало ускоренное приоритетное рассмотрение заявки. Решение регулятора ожидается не позднее 24 мая 2020 года.

Представители компании заявляют, что Risdiplam на рынок выйдет в 2020 году со значительно меньшей (в сравнении с ценами на аналоги: Spinraza, Zolgensma) ценой.Источник: https://www.reuters.com/article/us-roche-sma/roche-aims-to-underwhelm-on-sma-drug-price-to-challenge-rivals-idUSKBN1ZD12F

14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной Программы дорегистрационного доступа (PAA/CUP) для доступа к препарату Рисдиплам (Risdiplam) пациентам со СМА 1 всех возрастов и функциональности, в том числе, и на аппаратах искусственного дыхания. В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию Рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.

В настоящее время Программа доступа и в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата Рисдиплам (Risdiplam) в Министерство здравоохранения РФ Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.

Компания Roche в письме в адрес российской пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам (Risdiplam) для лечения больных спинальной мышечной атрофией уже в первом квартале 2020 года.