Ответ Биогена 2

22 июня 2017 года

Анна Герина
Благотворительная общественная ассоциация «Геном»
gerina@tut.by

Уважаемая г-жа Герина!

Мы благодарим Вас за Ваше недавнее электронное письмо, содержащее запрос о доступе к экспериментальному препарату Нузинерсен в Беларуси. Спасибо Вам за то, что поделились с нами информацией о деятельности Вашей организации «Геном». Компания Biogen понимает серьезность медицинской потребности в безопасном и эффективном лечении, существующей в сообществе людей, страдающих СМА, знает, что эта потребность на данный момент остается неудовлетворенной, а также понимает, насколько сильно Вы заинтересованы в получении потенциальной возможности доступа к экспериментальному препарату Нузинерсен.

Доступ к препарату в Беларуси

На территории Беларуси Нузинерсен является экспериментальным антисмысловым олигонуклеотидом (АСО). Для оценки безопасности и потенциальной эффективности Нузинерсена при лечении СМА разработаны клинические исследования. Рассмотрение вопросов, касающихся безопасности и эффективности экспериментального препарата Нузинерсен, а также принятие решений о разрешении продажи этого препарата в Беларуси, находится в сфере компетенции местных регулирующих органов.

Доступ к экспериментальному препарату Нузинерсен возможен только посредством Программы расширенного доступа (ЕАР) к препарату Нузинерсен, которая проводится компанией Biogen, и открыт только для пациентов с СМА младенческого типа, а также посредством Программы доступа для индивидуальных пациентов (NPP). Нам очень жаль, что эти программы недоступны в Беларуси.

Мы понимаем, что программы EAP и NPP доступны не во всех странах, в которых необходим доступ к препарату Нузинерсен, а также то, что в странах, где препарат будет одобрен органами здравоохранения в будущем, может не предоставляться государственное финансирование. Компания Biogen занимается поиском других вариантов обеспечения доступа к препарату для пациентов из таких стран; в настоящий момент мы не можем предоставить более подробную информацию.

Поездка в США

Нузинерсен одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) Соединенных Штатов Америки в качестве препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых пациентов. На данный момент он также одобрен Европейским агентством лекарственных средств (ЕМА) в качестве препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, вызванной мутациями гена, локализующегося на длинном плече хромосомы 5 (5q). Нузинерсен не был одобрен ни в одной другой стране для лечения каких-либо заболеваний.

Нузинерсен вводится интратекально медицинскими специалистами, имеющими опыт проведения люмбальных пункций, либо под их руководством.

NS-US-0238/0191(2)/0248

 

Находясь на территории США, Вы должны будете найти врача (клинику), который согласится прописать лечение Нузинерсеном и вводить препарат. Оба эти действия могут предполагать оплату. Мы настоятельно рекомендуем Вам сначала связаться с Вашей страховой компанией, чтобы узнать, существует ли страховое обеспечение для лечения Нузинерсеном, а также покрываются ли расходы, связанные с введением препарата. Мы с сожалением сообщаем, что компания Biogen не может порекомендовать Вам конкретных врачей или клиники, где можно было бы пройти лечение Нузинерсеном, а также не может предоставить какую бы то ни было информацию о стоимости такого лечения с учетом оплаты интратекального введения препарата. Для получения финансовой помощи в рамках программ, организуемых компанией Biogen, необходимо предоставить доказательство постоянного проживания в США.

Компания Biogen также не может дать консультацию по вопросам процедуры оформления медицинской визы в США. С вопросами о процедуре подачи заявления на получение визы заинтересованным в этом пациентам или их семьям следует обращаться в ближайшее посольство или консульство США. https://travel.state.gov/content/visas/en/visit/visitor.html

Новости о регистрации (одобрении) препарата Нузинерсен за пределами США будут размещаться на сайте www.biogen.com по мере получения информации.

Пожалуйста, обсудите наилучший вариант лечения, а также возможные риски транспортировки пациентов, страдающих СМА, на место лечения, с лечащим(-и) врачом(-ами) ребенка.

Связь с представителями организации

Компания Biogen представлена по всему миру, в том числе в Соединенных Штатах Америки, в большинстве стран Европейского Союза и в Японии. В некоторых странах, особенно в регионах, где мы продолжаем географическое расширение, мы сотрудничаем с местными компаниями (третьими лицами).

В настоящее время у компании Biogen нет аффилированного офиса или партнера в Беларуси, поэтому мы на данный момент не можем сообщить Вам данные контактного лица в Вашей стране. Наш региональный директор по медицинским вопросам в Центральной и Восточной Европе, на Ближнем Востоке и в Северной Африке – доктор Сабрина Пай (Sabrina Paille) (Sabrina.Paille@biogen.com ); Ваш запрос был передан на рассмотрение ей.

Компания Biogen рассматривает процедуры подачи заявок на регистрацию препаратов в каждой стране поочередно. Biogen не раскрывает подробную информацию о своей стратегии подачи таких заявок. Наша цель – сделать Нузинерсен доступным для пациентов как можно скорее, учитывая при этом законодательные нормы каждой конкретной страны.

Мы сотрудничаем с учреждениями на местном уровне, чтобы определить потенциальную программу действий по обеспечению доступности экспериментального препарата Нузинерсен в конкретных странах. Компания Biogen приняла Ваш запрос к сведению и воспользуется этой информацией при разработке стратегии продвижения препарата в Вашем регионе.

Пожалуйста, обсуждайте наилучший вариант лечения Ваших близких с врачом(-ами), занимающимися их лечением.

Спасибо Вам ещё раз за Ваше электронное письмо; мы мысленно с Вами и со всеми семьями в Беларуси, члены которых страдают СМА.

С уважением,
Центр работы с пациентами, компания Biogen
PatientCenter@Biogen.com

NS-US-0238/0191(2)/0248


}