Меню

ОТВЕТ BIOGEN ПО РАСШИРЕННОМУ ДОСТУПУ К СПИНРАЗЕ

28 февраля 2018 года

Анна Герина
Благотворительная общественная ассоциация «Геном»
gerina@tut.by

Уважаемая г-жа Герина!

Мы благодарим Вас за Ваше недавнее электронное письмо, содержащее запрос о доступе к экспериментальному препарату Нузинерсен в Беларуси. Компания Biogen понимает серьезность медицинской потребности в безопасном и эффективном лечении, существующей в сообществе людей, страдающих СМА, знает, что эта потребность на данный момент остается неудовлетворенной, а также понимает, насколько сильно Вы заинтересованы в получении потенциальной возможности доступа к экспериментальному препарату Нузинерсен.

На территории Беларуси Нузинерсен является экспериментальным антисмысловым олигонуклеотидом (АСО). Для оценки безопасности и потенциальной эффективности Нузинерсена при лечении СМА разработаны клинические исследования. Рассмотрение вопросов, касающихся безопасности и эффективности экспериментального препарата Нузинерсен, а также принятие решений о разрешении продажи этого препарата в Беларуси, находится в сфере компетенции местных регулирующих органов. И хотя препарат является экспериментальным, на настоящий момент в Беларуси не проводится клинических исследований, в которые осуществлялся бы набор участников.

Компания Biogen не предоставляет рекомендации и руководства в отношении посещения центров Программы расширенного доступа (ЕАР) за пределами страны проживания пациента.

Мы понимаем, что программа EAP и Программа доступа для индивидуальных пациентов (NPP) доступны не во всех странах, в которых необходим доступ к препарату Нузинерсен, а также то, что в странах, где препарат будет одобрен органами здравоохранения в будущем, может не предоставляться государственное финансирование. Компания Biogen занимается поиском других вариантов обеспечения доступа к препарату для пациентов из таких стран; в настоящий момент мы не можем предоставить более подробную информацию.

В центрах, принимающих участие в программе ЕАР, должны соблюдаться все применимые международные, федеральные, региональные и местные законы и нормы. Наличие лимитов по государственному финансированию или по страховым выплатам может не предусматривать возможность участия в программах ЕАР не резидентов/не граждан определенной страны. Кроме того, в отношении лечения пациентов из других стран может существовать особая политика на уровне учреждения (клиники), которая также может не предусматривать возможность их участия в программах ЕАР.

NS-US-0238(1)a(1)/0136(4)b/0136(5)
К сожалению, центр работы с пациентами Biogen (Biogen Patient Center) не располагает информацией об учреждениях, участвующих в программе, которую Вы запрашивали. Участвующие в программе ЕАР учреждения должны регистрироваться на сайте clinicaltrials.gov и, следовательно, перечислены там. Этот веб-сайт по-прежнему является наилучшим местом для поиска самой актуальной информации о программе, а также поиска учреждений, участвующих в ней. Для того, чтобы найти центры, активно участвующие в программе, пожалуйста, зайдите на сайт www.clinicaltrials.gov и в поиске введите nusinersen EAP.

Действие препарата Нузинерсен исследовалось с участием пациентов с СМА с проявившейся симптоматикой, а также пациентов с СМА, у которых симптомы еще не проявились, в том числе с участием пациентов, у которых была диагностирована СМА 1, 2 и 3 типов, и пациентов, для которых существует вероятность ее диагностирования. Нузинерсен является экспериментальным антисмысловым олигонуклеотидом (АСО); считается, что он способствует выработке функционального белка SMN (белка, способствующего выживанию двигательных нейронов). Результаты программы клинических исследований препарата Нузинерсен были представлены.

Пациенты, регистрирующиеся в клинических исследованиях Нузинерсена, спонсируемых компаниями IONIS и Biogen, должны были иметь медицинский диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА), а также документацию, подтверждающую генетические данные – гомозиготную делецию или мутацию гена SMN1 (гена, способствующего выживанию двигательных нейронов, 1), локализующегося на длинном плече хромосомы 5 (5q). Проведение клинических исследований Нузинерсена с участием пациентов с клинически изолированными эпизодами (CIS) не планируется.

При наличии разрешения на предоставление препарата на рынках Европейского Союза программа расширенного доступа (ЕАР), спонсируемая компанией Biogen, будет охватывать только пациентов с проявлением болезни в младенческом возрасте, для которых велика вероятность развития СМА типа 1. Мы продолжим сосредотачивать свои усилия на срочном лечении пациентов с СМА, проявляющейся в младенческом возрасте, в связи со степенью тяжести, высоким риском летального исхода и возможностью медицинских центров удовлетворить потребности в лечении младенцев с СМА, существующие на настоящий момент. Как только разрешение на предоставление препарата на рынках будет получено, правительства стран организуют льготные программы, чтобы местные жители смогли получать доступ к препарату Нузинерсен на льготных условиях в рамках действующей в стране системы здравоохранения. Мы считаем, что это наиболее целесообразный способ получения стабильного доступа к лечению в долгосрочной перспективе для сообщества людей, страдающих СМА.

Спасибо Вам ещё раз за Ваше электронное письмо; мы мысленно с Вами и со всеми семьями в Беларуси, члены которых страдают СМА.

С уважением,
Центр работы с пациентами, компания Biogen