Меню

ОБРАЩЕНИЯ ПАЦИЕНТОВ СО СМА НА ИМЯ МИНИСТРА ЗДРАВООХРАНЕНИЯ РЕСПУБЛИКИ БЕЛАРУСЬ, КАРАНИКА В. С. ПО ПОВОДУ ПРОГРАММЫ РАСШИРЕННОГО ДОСТУПА К RISDIPLAM

Обращения, которые сейчас индивидуально высылают на имя  Министра здравоохранения Республики Беларусь —  Каранику В. С.  — в Министерство Здравоохранения родители детей со СМА, а также сами пациенты со  СМА. 

Связано это с анонсом о запуске программы дорегистрационного расширенного доступа к препарату Risdiplam компаний Roche, тут в посте  больше  писала — https://www.facebook.com/dariatsaryk/posts/1557064947780993

Приведен  в сокращении  пример обращения только   для СМА 1 типа. Благодарим коллегу Виталий Матюшенко (Vitaliy Matyushenko) за помощь. Мы все надеемся на адекватный, публичный  и конструктивный диалог.

Обращение (это еще не коллективное обращение/ петиция)

"Здравствуйте!

 

Меня зовут  ФИО РОДИТЕЛЯ. Я гражданин Республики Беларусь и мой ребенок ФИО РЕБЕНКА ГОД РОЖДЕНИЯ  умирает. У нее диагностировано и генетически подтверждено генетическое заболевание СМА (спинальная мышечная атрофия) I типа. Ему/ей ПОЛНЫЙ ВОЗРАСТ.

Согласно официальному заявлению компании Roche от 14 января 2020 года о запуске программы расширенного бесплатного, дорегистрационного гарантированного доступа (Pre-Approval Access/Compassionate Use ) к препарату  RISDIPLAM для пациентов со СМА 1 типа любого возраста и функционального состояния мой ребенок  ФИО ДАТА РОЖДЕНИЯ  по всем указанным критериям подходит для участия в этой программе.

В рамках этой дорегистрационный  программы по запросу лечащего врача пациента компания будет и может предоставлять бесплатно RISDIPLAM для пациентов со СМА I, которые сегодня не имеют доступа ни к одному из существующих лекарств (SPINRAZA, ZOLGENSMA).

Программа распространяется на всех пациентов со СМА 1 типа вне зависимости от их возраста, функционального статуса и страны проживания. То есть и на пациентов, находящихся на аппарате искусственной вентиляции легких вне зависимости от их возраста.

В программе нет ограничений на количество пациентов и количество лекарства, потому как Roche намерены  удовлетворить все обоснованные запросы, поступающие от лечащего врача пациента. Ниже приведены ссылки на первоисточники  и само заявление компании Roche. В связи с этим:

1. Прошу дать распоряжение профильным и уполномоченным специалистам (которые в силу своих должностных обязанностей информированы о RISDIPLAM)  “X1 “,и/  "X2” и/или   "Х3” и/или иным УЗ, где наблюдаются  пациенты со СМА 1 типа,  о проведении полного осмотра специалистами в области нервно-мышечных заболеваний моего ребенка ФИО для актуализации данных о нем и формировании пакета документов, необходимых для подачи заявки на участие в указанной выше дорегистрационной программе Roche, гарантируя при этом  соблюдение  прав моего ребенка на здоровье, жизнь  и на доступ к лечению (оказанию медпомощи).

2. Прошу обеспечить  юридическое сопровождение,  позволяющее применить РАА в соответствии с законами Республики Беларусь, то есть привести нормативно-правовую базу в соответствие с возможностью реализации сценария доступа  пациентов со СМА к препаратам в рамках программ расширенного регистрационного доступа на территории Республики Беларусь, так как от этого зависит жизнь моего ребенка и его доступ к  инновационным лекарствам.

Наше законодательство технически  соответствует критериям расширенного доступа, в частности в части Постановления Сов. Мин. РБ №156 от 17.02.12 п 10.5.3.  

В соответствии с Законом Республики Беларусь от 18 июля 2011 г. №300-З прошу предоставить копии решений уполномоченных (должностных ) лиц по реализации права пациентов  со СМА  на доступ к препаратам SPINRAZA, ZOLGENSMA и RISDIPLAM.

В соответствии со статьей 9 Закона Республики Беларусь от 18 июля 2011 г. № 300-З   прошу ответить на мое обращение в установленные сроки, не допускать формализма и при необходимости ответ рассмотреть в моем присутствии под протокол и сообщить результат рассмотрения.

ДЛЯ СПРАВКИ 

Первоисточник и заявление компании:

https://www.treatsma.uk/2020/01/roche-makes-risdiplam-available-globally-through-a-pre-approval-access-programme/?fbclid=IwAR36_KYibAKWl1YrfrCWMrkix5kzktgGpkEn9zgD-0v-akIP2DHwKCQXeA0

https://www.sma-europe.eu/news/roche-announces-global-pre-approval-access-compassionate-use-paa-cu-plans-for-risdiplam/

С благодарностью,

ФИО " (с)

————

ЧТО ТАКОЕ СМА?

Cпинальная мышечная атрофия (СМА) ― генетическое нервно-мышечное заболевание, приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий характер с дебютом в разном возрасте, слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен. В зависимости от тяжести симптомов выделяют 5 основных типа: СМА0, СМА1, СМА2, СМА3, СМА4. Чем раньше проявляются первые признаки болезни, тем ярче выражены симптомы, тем они тяжелее и тем быстрее прогрессирует заболевание.

Важно. Самые острые типы: SMA0 и SMA1 до 2016 года сих пор имели самую высокую смертность, считалось смертельным. В настоящее время с использованием современных стандартов медицинской помощи (респираторная поддержка, нутритивная поддержка, систематическая реабилитация) и существующих во многих странах (но не в Республике Беларусь) терапий большинство детей со SMA1 остаются в живых.

Что такое Spinraza*?

23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA), позже и EMA (аналогичная организация в Европе) одобрили препарат Spinraza ( 6 инъекций в первый год и каждые 4 месяца всю жизнь) — первое в мире средство для лечения больных и мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Сейчас появилось еще одно лекарство, зарегистрированное в США Zolgensma, а также на подходе (легализация) Risdiplam от Roche.

Nusinersen ( торговое наименование – Spinraza) – препарат, одобренный для поддерживающей терапии СМА для всех типов и возрастов. Spinraza — эффективна. Spinraza не «воскрешает» погибшие мотонейроны, но усиливает силы других мотонейронов, некоторые из которых даже берут на себя функции погибших. Также препарат «поддерживает» живые мотонейроны.

Spinraza не излечивает от СМА и не возвращает утраченные функции, также у препарата есть в некоторых случаях тяжелая, но курабельная побочка. Тем не менее, препарат останавливает прогресс заболевания и его сегодня безвозмездно! получают более 8000 человек в более 50 странах мира, больных СМА. Терапия чем раньше началась, тем более выраженным будет эффект. То есть, чем раньше человек получит лекарство, тем больше двигательных функций он сохранит, НЕ утратит, тем дольше проживет.

На территории Беларуси можно провести эндолюмбальное введение Spinraza, но при условии приобретения ( около 630 000 евро на первые два года и в последующие около 230 000 евро в год) лекарства за счет собственных средств семьи или других источников.

Минздрав не дает доступа пациентам из Беларуси к Spinraza, хотя во всех странах ЕС, США, Австралии, Великобритании и других странах пациенты получают Spinraza и пациенты со СМА не погибаю, не утрачивают свои двигательные функции.

Что такое Zolgensma***( Novartis )?

Zolgensma (Novartis) недавно одобренный FDA препарат генной терапии для лечения СМА стоимостью в 2 125 000 USD за инъекцию. Одна инъекция на всю жизнь. Пока для детей cо СМА до 2 лет.

Что такое Risdiplam**** (Roche)?

Рисдиплам — препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма.

🙏Ни одна из существующих терапий не доступна на территории Беларуси для пациентов со СМА. Также на момент января 2020 года недоступна белорусам и возможность участия в программе расширенного доступа на территории Беларуси, потому как программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется.

 #лечениеСМАдлябелорусов