Меню

Компания Novartis обновила информацию по клиническому исследованию препарата LMI070 (Branaplam (бранаплам))

Компания Novartis от лица команды, работающей над проектом, сообщает следующую информацию по клиническому исследованию препарата LMI070 (бранаплам).

Уважаемые соратники по борьбе с СМА!

Многие годы наши исследователи бьются над разработкой нового лекарства против СМА. Значительным шагом на пути к нашей цели является препарат LMI070. Несколько лет назад мы начали работу над ним, однако в 2016 году были вынуждены приостановить первое клиническое исследование CLMI070X2201 (посвященное СМА типа 1) в силу того, что у некоторых лабораторных животных проявились признаки повреждений нервов.

С тех пор мы вместе с экспертами пытались выяснить причину таких результатов. Сегодня с радостью делимся с вами хорошими новостями: мы разворачиваем клиническое исследование этого вещества, которое отныне носит название бранаплам.

Мы получили все необходимые разрешения от Министерства здравоохранения и Этического комитета и возобновляем текущее исследование СМА типа 1 (CLMI070X2201) в наших лабораториях, расположенных в Бельгии, Германии, Дании и Италии. CLMI070X2201 является открытым исследованием, то есть в ходе него все пациенты (младенцы младше 6 месяцев с СМА типа 1) получат бранаплам, но в разных дозах. Больше информации об исследовании доступно на нашем сайте, на сайте, посвященном клиническим исследованиям (clinicaltrials.gov), и на сайте Европейского реестра клинических исследований.

Сейчас, когда набор пациентов возобновлен, мы хотим привлечь к участию в проекте жителей других городов и стран. Мы будем держать вас в курсе новых наборов. Кстати, что касается пациентов из США, сообщаем, что недавно мы подали в Администрацию по продуктам питания и лекарствам США (FDA) заявку на проведение клинических испытаний. Это значит, что мы вправе приглашать к участию в исследовании пациентов-граждан США. Как только набор будет открыт, мы известим об этом сообщество по борьбе с СМА.

Мы не только возобновили исследование, но и внесли некоторые изменения в процедуру его проведения. С радостью сообщаем, что бранаплам теперь доступен для перорального применения. Пациентам предоставляется выбор: они могут либо принять свою недельную дозу перорально, либо, как и раньше, получать препарат через зонд. Это нововведение, равно как и многие другие, направлено на то, чтобы сделать участие в исследовании максимально комфортным для наших маленьких пациентов и их родных.

Благополучие каждого пациента, участвующего в исследования, для нас превыше всего. Для того, чтобы держать безопасность под контролем, в протокол исследования были добавлены дополнительные тесты на определение воздействия препарата на нервную систему.

В то же время мы тесно сотрудничаем с регулятивными органами и пытаемся найти оптимальный способ расширить специализацию программы клинического исследования бранаплама, и вывести ее за рамки СМА типа 1, и пригласить пациентов к участию как можно скорее. Не так давно FDA одобрила «ускоренную» регистрацию исследования препарата для СМА типа 1. Нам предстоит еще долгий путь, но мы не можем не радоваться этим первым шагам.

Мы уверены, что лучший способ разработать продукт, максимально эффективный в лечении СМА, – тесное сотрудничество с пациентами и их семьями и со всем сообществом по борьбе с СМА. В дальнейшем мы будем стараться как можно скорее информировать вас обо всех изменениях в ходе исследования.

Мы хотели бы поблагодарить всех принимающих или планирующих принять участие в исследовании бранаплама, а также всех, кто их поддерживает, – ваш вклад в разработку инновационных методов лечения СМА невозможно переоценить.