Меню

Breaking news для пациентов со СМА! Пост обновляется.

Roche сегодня объявили о запуске программы расширенного доступа ( Pre-Approval Access/Compassionate Use ) к  RISDIPLAM  во всем мире для пациентов со СМА 1 типа любого возраста и функционального состояния.

Что это означает?

В рамках  этой программы по запросу лечащего врача компания будет предоставлять бесплатно  RISDIPLAM  для пациентов со СМА, которые  сегодня не имеют доступа ни к одному из существующих лекарств (Spinraza, Zolgensma).

Программа  распространяется на пациентов со СМА 1 типа вне зависимости от их возраста, функционального статуса и страны проживания.

В программе нет ограничений на количество пациентов и количество лекарства, 

Roche намерены выполнить все  обоснованные запросы, поступающие от лечащего врача.

До получения разрешения регулирующих органов RISDIPLAM  будет оставаться экспериментальным препаратом, безопасность и эффективность которого исследуются в клинических испытаниях. Регистрация запланирована на май 2020.

Если данные, полученные в результате этих исследований, определят как  достаточно надежные,  то Roche заявляют, что они расширят программу, включив в нее людей со СМА типа 2 после подачи заявки на одобрение регулирующего органа. 

Сюда буду скидывать первоисточники, пост обновляется:

https://www.treatsma.uk/2020/01/roche-makes-risdiplam-available-globally-through-a-pre-approval-access-programme/?fbclid=IwAR0EGjhwQeDWu-OffmFDxSK2z4dcxVd7yho2vkbScsQeAy6kFScZvZWOEic

Жизнь и качество жизни  пациентов со СМА в Беларуси сейчас зависит от того, как быстро и грамотно сработают специалисты Министерство Здравоохранения  и Закон.

——

Что такое СМА*

Cпинальная мышечная атрофия (СМА) ― генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее двигательные нейроны спинного мозга и приводящее к нарастающей мышечной слабости. Заболевание носит прогрессирующий характер, слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен. В зависимости от тяжести симптомов выделяют 4 основных типа : СМА 1, СМА 2, СМА 3, СМА 4. Чем раньше проявляются первые признаки болезни, тем ярче выражены симптомы, тем они тяжелее и тем быстрее прогрессирует заболевание.

Что такое Spinraza*?

23 декабря 2016 года Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA), позже и EMA (аналогичная организация в Европе) одобрили препарат Spinraza ( 6 инъекций в первый год и каждые 4 месяца всю жизнь) — первое в мире средство для лечения больных и мышечной атрофией (СМА), редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и способность двигаться. Сейчас появилось еще одно лекарство, зарегистрированное в США Zolgensma, а также на подходе (легализация) Risdiplam от Roche.

Nusinersen ( торговое наименование – Spinraza) – препарат, одобренный для поддерживающей терапии СМА для всех типов и возрастов. Spinraza — эффективна. Spinraza не «воскрешает» погибшие мотонейроны, но усиливает силы других мотонейронов, некоторые из которых даже берут на себя функции погибших. Также препарат «поддерживает» живые мотонейроны.

Spinraza не излечивает от СМА и не возвращает утраченные функции, также у препарата есть в некоторых случаях тяжелая, но курабельная побочка. Тем не менее, препарат останавливает прогресс заболевания и его сегодня безвозмездно! получают более 8000 человек в более 50 странах мира, больных СМА. Терапия чем раньше началась, тем более выраженным будет эффект. То есть, чем раньше человек получит лекарство, тем больше двигательных функций он сохранит, НЕ утратит, тем дольше проживет.

На территории Беларуси можно провести эндолюмбальное введение Spinraza, но при условии приобретения ( около 630 000 евро на первые два года и в последующие около 230 000 евро в год) лекарства за счет собственных средств семьи или других источников.

Минздрав не дает доступа пациентам из Беларуси к Spinraza, хотя во всех странах ЕС, США, Австралии, Великобритании и других странах пациенты получают Spinraza и пациенты со СМА не погибаю, не утрачивают свои двигательные функции.

Что такое Zolgensma***( Novartis )?

Zolgensma (Novartis) недавно одобренный FDA препарат генной терапии для лечения СМА стоимостью в 2 125 000 USD за инъекцию. Одна инъекция на всю жизнь. Пока для детей cо СМА до 2 лет.

Что такое Risdiplam**** (Roche)?

Рисдиплам — препарат, применяемый в жидкой форме перорально, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма.